研究方法

在基础病例分析中，该模型估计Axi-cel组和SOC组的5年EFS率分别为36.1%和15.4%。模型估计Axi-cel组10年OS率为46%，SOC为38%；模型估计Axi-cel和SOC组的中位OS分别为59个月和24个月。混合治愈模型（MCM）对OS曲线的拟合结果显示，接受Axi-cel和SOC治疗的患者中，分别有53%和42%的患者可达到长期缓解；而且在存活10年的患者中，94%接受Axi-cel治疗的患者更可能无事件发生（图1）^[5]。

图1 Axi-cel组生存曲线

图1B SOC组生存曲线

图1C 根据模型外推的生存曲线

Axi-cel组的治疗相关总抵消成本（包括二线治疗和后续治疗）为546,704美元，SOC组为440,099美元（表1）。与Axi-cel组相比，接受SOC二线治疗患者后续治疗的成本更高（图2）。在接受SOC二线治疗的患者中，CAR-T治疗在后续治疗成本中占比最高（图2A）；在接受Axi-cel二线治疗的患者中，干细胞移植（SCT）在后续治疗成本中占比最高（图2B）。在整个生命周期内，增量总成本为100,366美元，该模型估计Axi-cel组和SOC组分别为7.08和5.56抵消QALYs，差异为1.51。Axi-cel治疗获得的ICER为66,381美元/QALY（表2）^[5]。

表1 每例患者的平均成本和基础病例的增量成本

图2A SOC组后续治疗和治疗总成本

图2B Axi-cel组后续治疗和治疗总成本

单向确定性敏感性分析发现，ICER对Axi-cel治疗成本（变化值±20%）、SOC组的后续治疗模式、Axi-cel组住院天数和术后效用最敏感（图3）。概率敏感性分析显示，在支付15万美元/QALY的阈值下，75%的模拟值显示，与SOC相比，Axi-cel具有成本效益（图4，图5）^[5]。

图3  ICER的确定性敏感性分析结果

图4 成本效益平面，概率敏感性分析

图5 成本效益可接受性曲线

当选择γ曲线向Axi-cel组进行OS外推时，模型估计10年OS率为44.9%，ICER增至73,503美元/QALY。Gompertz曲线和逻辑曲线显示，ICER分别为60,709美元/QALY和118,171美元/QALY。仅考虑美国临床实践治疗方法时，Axi-cel与SOC的增量成本降低到91,374美元，Axi-cel仍然具有成本效益，ICER为60,434美元/QALY^[5]。

据估计，在100万成员计划中9例LBCL患者有资格接受二线治疗。二线治疗导致5年累积预算影响数为0.03美元/每名成员/每月（PMPM），上限为0.07美元/PMPM^[5]。

本项药物经济学分析发现，与SOC治疗相比，二线接受Axi-cel治疗的LBCL患者可增加质量调整生命年；Axi-cel作为R/R LBCL二线治疗是一种具有成本效益的选择，可以解决LBCL患者未满足的重要临床需求。虽然二线使用Axi-cel的增量成本更高，但三线使用Axi-cel的成本抵消和二线使用Axi-cel带来的疾病进展风险下降获益，导致两者之间有限的增量成本差异，从而使二线使用Axi-cel产生了良好的增量成本效益比^[5]。